Azienda ospedaliero-universitaria Senese

L’UOC Ematologia svolge attività clinico-assistenziale integrata per pazienti con malattie ematologiche ed onco-ematologiche, attività di diagnostica specialistica delle onco-emopatie, attività di ricerca clinica e biologica in campo onco-ematologico, attività di didattica accademica e di formazione specialistica. La struttura è centro di riferimento per l’Area Vasta Sud Est per la diagnosi e la terapia delle neoplasie ematologiche.

La UOC ha un sistema di gestione della qualità certificato secondo la norma ISO 9001:2015.

• Attività di presa in carico finalizzata alla diagnosi, trattamento e follow-up di pazienti affetti da leucemie acute e croniche, linfomi, mieloma, malattie ematologiche non oncologiche, coagulopatie congenite e acquisite. I trattamenti sono erogati in regime di ricovero a bassa carica microbica ed in regime di Day Hospital e ambulatoriale;
• Attività di laboratorio integrata (medico-biologo) finalizzata all’inquadramento diagnostico/prognostico e al monitoraggio della risposta terapeutica mediante tecniche di citomorfologia da sangue periferico e midollare, citofluorimetria, citogenetica, FISH, biologia molecolare convenzionale e NGS. Il laboratorio fa parte delle Reti Nazionali di laboratori di diagnostica ematologica ultra-specialistica: LabNet CML, JAKnet e LabNet AML;
• Attività di sperimentazione clinica mediante l’attivazione, partecipazione, conduzione o coordinamento di studi interventistici (profit e no-profit) di fase II-IV al fine di offrire ai pazienti onco-ematologici farmaci innovativi e terapie mirate rispetto alle diverse fasi di malattia;
• Attività di ricerca clinica e di laboratorio nell’ambito delle neoplasie ematologiche che si attua anche attraverso il coordinamento di progetti che coinvolgono altri centri ematologici condotti grazie a finanziamenti ottenuti su base competitiva;
• Attività di promozione e coordinamento della Rete Toscana Linfomi e Rete Toscana Mieloma e attività di promozione di iniziative educazionali in collaborazione con Network Accademici, Società Scientifiche, Industrie Farmaceutiche;
• Attività connesse con il mantenimento dell’accreditamento ISO 9001:2015 e del Sistema di Gestione della Qualità in base alla normativa prevista dall’Accreditamento istituzionale regionale;
• Attività didattica in ambito ematologico in vari corsi di laurea, dottorati, master e scuole di specializzazione dell’Università degli Studi di Siena;
• Attività di organizzazione, direzione, didattica e formazione della Scuola di Specializzazione in Malattie del Sangue.

L’unità operativa svolge attività di ricerca nei seguenti campi:

• Caratterizzazione immunofenotipica, citogenetica e molecolare delle cellule staminali leucemiche nella leucemia acuta mieloide e nella leucemia mieloide cronica
• Ruolo delle cellule staminali leucemiche CD26+ nel monitoraggio della risposta terapeutica in corso di TKI e durante la remissione libera da trattamento nella leucemia mieloide cronica
• Studio dei fattori protrombotici genetici nel mieloma
• Studio degli effetti proaterotrombotici della terapia con TKI nella leucemia mieloide cronica
• Studio dei fattori prognostici citogenetici e molecolari del mieloma refrattario
• Studio di standardizzazione della metodica molecolare per la rilevazione quantitativa del trascritto BCR-ABL p190 nelle leucemie acute linfoblastiche (Campus LAL)

Finanziamenti 

L’attività di ricerca dell’unità operativa nel corso degli anni è stata supportata da finanziamenti specifici, in particolare sono attivi i seguenti finanziamenti ottenuti mediante la partecipazione a bandi competitivi:

• Bando Salute 2018, erogato dalla Regione Toscana; titolo del progetto: “The achievable cure in Chronic Myeloid Leukemia: unravelling CD26+ leukemia stem cell features to enable safe tyrosine kinase inhibitor discontinuation” (StemCMLcure).
• Studio sulla caratterizzazione delle cellule staminali leucemiche CD26+ nei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica in trattamento con inibitori delle tirosin-chinasi. AIRC Investigator Grant 2017 (IG 20133); titolo del progetto: “Prospective flow cytometry evaluation of circulating residual leukemia stem cells in CML patients during TKIs treatment”. (prospective FLOWERS).
• Studio prospettico sul ruolo delle cellule staminali leucemiche CD26+ nei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica durante il trattamento con inibitori delle tirosin-chinasi e in caso di sospensione.
• Finanziamento Janssen: “Studio pilota sull’efficacia di Daratumumab in pazienti affetti da Mieloma Multiplo in risposta molto buona/malattia minima residua positive (>VGPR/MRD-positivi) valutata tramite citofluorimetria a flusso di nuova generazione (NGF)”.

Principali studi clinici attivi

• Sperimentazione di fase III, multicentrica, randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, volta a valutare l’efficacia e la sicurezza di EFGARTIGIMOD (ARGX-113) 10 mg/kg per via endovenosa in pazienti adulti con Trombocitopenia Immune primaria – Prot. N°ARGX 1801 Eudract N°2019-002100-41).
• Studio multicentrico di fase III, in aperto, randomizzato, per valutare l’efficacia e la sicurezza della combinazione di belantamab mafodotin, bortezomib e desametasone (B-Vd) rispetto alla combinazione di daratumumab, bortezomib e desametasone (D-Vd) in partecipanti con mieloma multiplo recidivante/refrattario – DREAMM 7 (Prot. N°207503 Eudract N° 2018-003993-29).
• Studio di fase III, in aperto, randomizzato volto a valutare l’efficacia e la sicurezza dell’agente singolo belantamab mafodotin rispetto a pomalidomide più desametasone a basso dosaggio (pom/dex) in partecipanti affetti da mieloma multiplo recidivante/refrattario – DREAMM 3 (Prot. N 207495 – Eudract N°2018-004252-38).
• Studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, volto a confrontare l’efficacia e la sicurezza di tafasitamab più lenalidomide in aggiunta a R-CHOP rispetto a R-CHOP in pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) di nuova diagnosi, a rischio intermedio-alto e alto, non precedentemente trattati” Morphosys (Prot. N° MOR208C310 Eudract N° 2020- 002990- 84).
• Studio di fase 2b in aperto di Selinexor (KPT 330) in pazienti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante/refrattario. (Prot. N° KCP-330-009 Eudract N° 2014-001977-15).
• Studio di fase Ib/II in aperto, multicentrico sulla sicurezza e l’efficacia di KRT-232-104 in associazione con citarabina a basso dosaggio (LDAC) o decitabina in pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) – (Proti. N° KRT-232 Eudrcat N°2019-001201-24).